Заседание Совета по делам инвалидов: «Редкие» пациенты получили шанс

В последнее время интерес к редким или «орфанным» заболеваниям вспыхивает в российском обществе все с новой силой. Cегодня эта тема, актуализированная в связи с подписанием закона «Об обращении лекарственных средств», вновь в поле повышенного внимания законодателей.

«Орфанные» заболевания известны медикам во всем мире. Число этих недугов насчитывает 5-7 тысяч, они диагностируются у 6-8% мировой популяции людей, при этом со временем их становится все больше. Ежегодно ученые описывают 5 новых патологических состояний. В нашей стране «орфанными» заболеваниями страдают не менее 1% населения – 1,5 млн. человек! Парадокс редкости в том, что хотя «болезни редки, пациенты с ними многочисленны».

Открывая встречу, С.М. Миронов отметил: «Благодаря реализации федеральной программы «7 нозологий» многие люди получили право на жизнь, но пациентов с редкими заболеваниями, нуждающихся в льготном лекарственном обеспечении гораздо больше. Существует несколько тысяч «редких» заболеваний, в то время как в программу вошли только семь. Люди, попавшие в беду и оказавшиеся один на один с малоизвестной даже для врачей болезнью, вынуждены всеми правдами и неправдами добывать лекарства...». С.М. Миронов обратился к коллегам-законодателям с предложением активней решать вопросы, связанные с «редкими» заболеваниями.

В большинстве стран ЕС действует индивидуализированная модель здравоохранения. В ее основе – конкретный пациент с конкретным заболеванием. То есть медицинская помощь сугубо индивидуализирована, адресована определенным группам пациентов, финансирование здравоохранения максимально оптимизировано. За рубежом приняты специальные законодательные акты, регламентирующие статус «орфанных» заболеваний и препаратов, утверждены реестры пациентов и стандарты лечения, которое в большинстве случаев осуществляется за счет отдельных государственных программ. Фирмы-разработчики и производители редких лекарственных препаратов по закону получают ряд льгот и привилегий, способствующих стимулированию инноваций в данной сфере.

В России ничего подобного нет. Существующая программа «7 нозологий» только частично решает проблему лечения «редких» заболеваний, которых в нашей стране насчитывается около 7 тыс.! На бесплатное лекарственное обеспечение могут рассчитывать только те пациенты, чье заболевание входит в программу. Тем, кому «не повезло», ничего не остается, как покупать лекарства самостоятельно, что практически нереально, ведь «редкие» лекарства стоят очень дорого – в некоторых случаях цена годового курса достигает десятков миллионов рублей! Если препарат не зарегистрирован в нашей стране возникает и другая проблема – ввоз его в страну. А такая задача по плечу не каждому пациенту… В результате теряется возможность лечения заболеваний на ранних стадиях, что могло бы дать положительный и действенный результат.

По заявлениям экспертов, уже сегодня по ряду редких заболеваний подготовлена ресурсно-практическая база, необходимая для инициирования их включения в программу «7 нозологий» и обеспечения «редких» пациентов современными лекарственными препаратами. Профессор И.Е. Чазова, президент Российского Медицинского общества по артериальной гипертонии, обратила внимание собравшихся на то, что она и ее коллеги ведут регистр больных с легочной артериальной гипертензией. Сейчас в нем 80 человек, но пациентов с ЛАГ существенно больше, «просто не все они обращаются к врачам, да и не все специалисты могут правильно диагностировать такое «редкое» заболевание». «В последнее время появились препараты нового поколения, которые эффективно воздействуют на ЛАГ, один их них зарегистрирован в России, но он не включен в льготный перечень, что делает его недоступным для пациентов», – заметила Чазова.

Участники заседания пришли к единодушному мнению, что эта встреча – реальный шаг для решения проблемы редких заболеваний в нашей стране: выработанные по итогам обсуждения рекомендации помогут дополнить законопроекты «Об охране здоровья граждан» и «О редких заболеваниях».

Наряду с представителями власти и пациентских организаций на заседании выступили и ведущие медицинские эксперты. Доклад Е.И. Алексеевой, заведующей ревматологическим отделением ГУ «Научный центр здоровья детей РАМН, был посвящен ревматическим заболеваниям, которые дебютируют в детстве и приводят к тяжелой инвалидности 50% пациентов уже в первые пять лет болезни. «Какова ситуация с льготным обеспечением лекарственными средствами пациентов с ревматоидным артритом? На льготы имею право только дети-инвалиды. При этом 90% из них статус «инвалид» присваивается только тогда, когда ребенок уже сел в инвалидное кресло или с трудом передвигается. В случае же ремиссии и при восстановлении функции суставов инвалидность снимается, ребенок теряет право на льготное лекарственное обеспечение…», – сказала Е.И. Алекссева.

Этих вопросов в той или иной степени коснулись все докладчики. В своем выступлении А.А. Масчан, заместитель директора Федерального научно-клинического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии, рассказал о медицинских и социальных проблемах «редких» пациентов на примере иммунной хронической тромбоцитопении. «Это заболевание приводит к ранней инвалидизации пациентов и ранней смерти. Они социально дезинтегрированы и дезадаптированы. Иммунная хроническая тромбоцитопения по клиническим проявлениям и риску для жизни схожа с гемофилией, но в отличие от нее не включена в программу «7 нозологий»…», – подчеркнул А.А. Масчан. И хотя нужные лекарства зарегистрированы в России, пациенты с иммунной хронической тромбоцитопенией в большинстве случаев их не получают и уходят из жизни вследствие тяжелых кровотечений. В первую очередь – из-за отсутствия стандартов и протоколов лечения этого заболевания, а также того, что современные препараты для терапии этого заболевания (например, стимулирующие тромбоцитопоэз) не вошли в списки ЖНВЛС и программы государственных гарантий медицинского обеспечения.

Участники заседания сошлись во мнении, что индивидуализированная модель здравоохранения, в центре которой находится пациент, наиболее оптимальна и ее необходимо внедрить в нашей стране. Безусловно, сделать это за месяц или два невозможно, но уже сегодня экспертное сообщество проделало огромную работу: на базе крупнейших институтов создаются регистры пациентов с редкими заболеваниям, прописываются стандарты лечения, обобщается практический опыт терапии редких болезней. «Мы уже работаем в этом направлении. Взаимодействуем со специалистами-медиками с тем, чтобы точно определить, какие заболевания следует отнести к «орфанным», составляем списки, перечни. Прежде чем выйти с каким-то предложением к правительству, необходимо выяснить, что за болезни существуют, сколько пациентов, какие препараты необходимы для лечения и сколько это все стоит», – подытожила Д.О. Михайлова, руководитель Департамента развития фармацевтического рынка и рынка медицинской техники Министерства здравоохранения и социального развития РФ.

Подводя итоги встречи, В.А. Петренко подчеркнула, что «необходимо руководствоваться двумя принципами: возможностью и доступностью диагностики, терапии, лекарственного обеспечения. Но прежде всего, мы должны все внимательно структурировать и просчитать, и только потом выстраивать работу. В противном случае, вопрос редких заболеваний будет решен только на бумаге». Резюмируя свое выступление, В. А. Петренко сказала, что в течение месяца пожелания и замечания участников заседания будут внесены в проект рекомендаций, подготовленный по его итогам.

За дополнительной информацией обращайтесь: тел. +7 (495) 232-01-74, моб. 8-926-290-28-22
Екатерина Носок ([email protected])