Девочке с редким заболеванием помогли стволовые клетки пуповинной крови

Анабель поставили диагноз Синдром Санфилиппо в два года. Благодаря спонсорской помощи в 2004году  ее начали лечить в Северной Каролине, в Университете Дьюка. Там девочке сделали трансплантацию стволовых клеток, что кардинально изменило состояние маленькой пациентки.  .

Ей пересадили донорские стволовые клетки пуповинной крови. Маленькая девочка стала одной из первых таких реципиентов. В то же время Университет Дьюка являлся одним из немногих мест, где могли провести такого рода терапию. Специалисты этого учреждения в 1990 году произвели первую неродственную трансплантацию стволовых клеток пуповинной крови.

Анабель уже 10лет, она очень жизнерадостная и подвижная девочка. Заболевание внесло свои коррективы, и ребенок немного отстает в развитии от своих сверстников, особенно явно прослеживаются отклонения в речи. Но без проведения терапии, здоровье девочки было бы намного хуже.

Как правило, умственное развитие таких больных останавливается в трехлетнем возрасте, а продолжительность жизни составляет не более тридцати лет.  Большинство больных мукополисахаридозом умирает в подростковом возрасте и раньше, от сопутствующих заболеваний.

Маленькой Анабель трансплантация стволовых клеток пуповинной крови дала возможность пойти в школу. В июне 2012года она впервые переступит ее порог.

Главный врач Института клеточной терапии, Гладких Юрий Васильевич, прокомментировал: «Стволовые клетки очень перспективны,  особенно в терапии редких заболеваний, для которых другое лечение не предусмотрено.  Поскольку эти заболевания проявляются крайне редко, очень мало исследователей занимается их изучением, и действенных методов лечения до сих пор не найдено. Например, описанный Синдром Санфилиппо встречается с частотой 1 на  100000-200000 новорожденных.

Стволовые клетки – это универсальный материал для строительства органов и тканей человека. Попадая в организм, они сами находят орган, который нуждается в помощи, и восстанавливают его.  В дальнейшем можно надеяться на улучшение состояния пациента.

В приведенном примере стволовые клетки не привели к полному выздоровлению, но именно они  улучшили состояние ребенка и дали возможность девочке развиваться. На сегодняшний день  проводятся исследования по лечению стволовыми клетками пуповинной крови и других орфанных болезней: муковисцидоза, болезни Краббе, болезни Гюнтера и др.».